Il progetto biennale finanziato porta avanti l'impegno del gruppo di ricerca della Prof.ssa Michela Ori, coordinatrice dello studio, sulla Sindrome di Pitt- Hopkins, una malattia genetica rara del neurosviluppo. La ricerca si avvarrà della collaborazione del prof. Matthias Carl dell'Università di Trento, della Prof.ssa Valentina Massa dell'Università di Milano e del Prof. Ben Philpot della University of North Carolina, USA.
Alla base del progetto è l'idea di studiare i meccanismi cellulari e molecolari alterati nella patologia utilizzando diversi sistemi modello come gli organoidi di cervelletto derivati da cellule umane, il pesciolino zebrafish e il topo.
Grazie alle loro complementari peculiarità questi sistemi modello utilizzati in modo coordinato possono fornire un quadro completo dei dati altamente traslabile all'uomo  e offrire molteplici e sinergici vantaggi sperimentali.